Pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne Iniciam Tratamento com Elevidys

No último dia 24, dois pacientes diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne (DMD) iniciaram a fase de exames para receber o medicamento Elevidys, que se destina ao tratamento dessa condição genética. A aquisição do fármaco foi autorizada por uma decisão do Supremo Tribunal Federal (STF) em dezembro de 2024, que determinou um prazo de 90 dias para que o Ministério da Saúde realizasse a compra sem a necessidade de licitação.

O tratamento é direcionado a crianças que atendem a critérios específicos, sendo necessário que tenham entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias e possuam capacidade de locomoção adequada para sua faixa etária. A avaliação pré-infusão, realizada pela equipe do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), visa verificar as condições de saúde dos pacientes antes do início da terapia gênica.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária caracterizada pela deterioração progressiva das habilidades motoras, afetando atividades como correr, pular e subir escadas. O caráter emergencial da compra do medicamento busca atender aqueles pacientes que estão a 150 dias do término da janela permitida para receber a infusão.

Além dos dois primeiros pacientes atendidos, o Ministério da Saúde está realizando aquisições adicionais sem licitação para outros casos que também foram garantidos judicialmente. Contudo, o número total de pacientes aguardando tratamento permanece sob sigilo, conforme informado pelo ministério.

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu a aprovação excepcional para o Elevidys em dezembro do ano passado, com validade até dezembro de 2029.

O Ministério da Saúde destaca que as infusões e os acompanhamentos necessários, tanto pré quanto pós-tratamento, ocorrerão em hospitais públicos vinculados ao SUS (Sistema Único de Saúde), com o objetivo de assegurar o uso eficiente dos recursos públicos e garantir a segurança dos pacientes durante todo o processo.

Embora a Roche Brasil tenha solicitado a incorporação do Elevidys no SUS em 15 de janeiro deste ano, o medicamento ainda não está disponível na rede pública. O processo para essa incorporação é conduzido pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec), com previsão de pauta até o final do primeiro semestre de 2025. A avaliação inicial terá um prazo máximo de 180 dias, passível de prorrogação por mais 90 dias, segundo a legislação vigente.

Adicionalmente, a tecnologia passará pela análise da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão responsável por estabelecer o preço máximo permitido no mercado e o valor máximo que pode ser cobrado pelo governo.

O custo de produção da terapia gênica pode chegar até R$ 20 milhões, dependendo da incidência do ICMS (Imposto sobre Circulação de Mercadorias). Este é considerado o valor máximo estipulado para venda por empresas produtoras ou distribuidoras. No entanto, o preço final ao consumidor ainda não foi determinado; atualmente, o Elevidys é classificado como um dos medicamentos mais caros globalmente.