Criança de 9 anos precisa de medicamento de R$ 18 milhões para combater doença rara

A cidade de Alexânia, no entorno do Distrito Federal, se mobiliza em torno de uma causa comovente: a busca pelo tratamento inovador para Alfredo Gonçalves Dias, um menino de 9 anos diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma rara e progressiva doença genética. A família luta judicialmente para conseguir o medicamento Elevidys, que atua diretamente no DNA para corrigir a falha genética responsável pela condição.

A DMD é uma enfermidade devastadora, caracterizada pela progressiva fraqueza muscular, que pode evoluir para complicações graves como insuficiência respiratória e miocardiopatia. A condição, conforme relato da neurologista pediátrica Clara Gontijo Camelo, limita a expectativa de vida das crianças afetadas até a adolescência ou início dos 20 anos.

O diagnóstico de Alfredo ocorreu em 2022, após a mãe, Eliane Lima, perceber sinais preocupantes. “Ele caía muito e tinha dificuldade para pegar objetos no chão“, relatou Eliane. Após exames realizados em Brasília, a confirmação trouxe à tona a urgência por tratamentos que, até então, eram apenas paliativos.

Em 2024, uma nova esperança surgiu com o desenvolvimento do Elevidys. Este tratamento genético ainda não aprovado pela Anvisa promete intervir diretamente na raiz genética da DMD. Entretanto, seu custo elevado — cerca de R$ 18 milhões — e a ausência de regulamentação nacional complicam o acesso ao medicamento.

A batalha legal teve início em outubro de 2024, quando a família buscou na Justiça que a União arcasse com os custos do tratamento. No entanto, um entrave legal persiste: o Supremo Tribunal Federal havia suspendido liminares para fornecimento do medicamento a crianças acima de 7 anos. Isso apesar de uma atualização da FDA nos Estados Unidos ter expandido o uso para pacientes a partir dos 4 anos.

Ilza Maria Braz, advogada da família, destaca a urgência do caso. “Crianças com essa síndrome perdem a capacidade de andar por volta dos 10 anos”, explicou ela. Apesar do pedido inicial negado pela Justiça, novos recursos serão apresentados ao STF para reconsideração.

Enquanto isso, Eliane Lima recorre ao apoio comunitário e às redes sociais para arrecadar fundos. Com menos de 1% do valor necessário já obtido através de uma vaquinha online e outras doações locais, a situação financeira continua crítica.

Alfredo mantém o espírito otimista e sonha em realizar atividades comuns entre seus pares. “Ele quer brincar como as outras crianças”, compartilhou sua mãe.

O caso continua gerando atenção na região e levantando discussões sobre acessibilidade e equidade no acesso a tratamentos médicos inovadores no Brasil. Para acompanhar essa história e outras notícias da região, acesse g1 Goiás.